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政策出台以来，首都机场临空经济区管委会、中国罕见病联盟、国家药监局等部门联合推动，完成罕见病药品进口保税备货、签署战略合作协议、开设罕见病专属诊所。4月1日，首款境外已批准上市、在国内未注册上市的纳入我国第二批罕见病目录的罕见病药品伏索利肽获得国家药监局批准。

u2竞技官网北京建设罕见病药品保障先行区取得实质性进展。11日清晨，一辆冷链运输车装载治疗儿童软骨病的药品——伏索利肽，从北京天竺综合保税区直达北京儿童医院，经医生开出药品处方后，4岁的双胞胎患者家长顺利拿到治疗用药。

首都机场临空经济区管委会负责人介绍，此次药品进口借助综保区政策优势，实现药品保税备货、分次出区、临床使用，大幅节省了药品洽谈和采购进口的时间，节约时间超过60天，极大提升了药品的可及性。下一步，罕见病药品保障先行区政策正式落地后，还将对流程进行大幅优化。

2023年，国务院批复同意《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》，支持在北京天竺综合保税区建设罕见病药品保障先行区。

首都医科大学附属北京儿童医院院长倪鑫介绍，北京儿童医院作为国家儿童医学中心，高效完成国内未上市药品进口审批和临床应用，后续将继续发挥自身优势，不断提升儿科罕见病诊疗水平，让更多罕见病儿童受益。