⛔hth·华体会登录⛕
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
hth·华体会登录4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,在血友病的疗法中,基因治疗将成为一种趋势。
作为一种遗传性出血性疾病,血友病是由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、伴随终生。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
⛖(撰稿:昌吉)当女患者遇到女医生,结果相当不错|好消息合集
12-25德富达⛢
没咖啡味,价格超过9.9,瑞幸这杯轻咖到底想干什么啊?!
12-24嘉顺弘⛣
全球通用的吃货“语言”:指指点点
12-23光恒奥⛤
如果去泉州只能吃1顿饭,必须是姜母鸭姜母鸭姜母鸭!
12-25健铭⛥
17岁中专女生入围全球数学竞赛12强!是什么限制了我女儿的数学能力?
12-23宜博⛦
让英特尔胆寒,让苹果微软高通氪金,何方神圣要革PC的命?
12-25先行⛧
溯溪之前,先看看这篇保命秘籍
12-24生飞冠⛨
粑粑,北方人的饮食盲区
12-24亚旋雅s
大半夜的,刷个视频的功夫,被一个15岁小孩哥狠狠教育了
12-25优贝t
端午“核”武器要来了!从耳鼻喉到肛肠科医生都闻之色变
12-25驰皇⛩