此次广东首方由南方医科大学珠江医院血液科医生梁钊开出。他介绍:“血液内科是罕见病发病最多的科室,血友病、PNH等都属于血液内科不罕见的‘罕见病’。希望未来能有更多的罕见病特效药上市,让罕见病患者能接受更好的药物治疗。”
PNH是由于患者造血干细胞PIG-A基因发生突变而导致的一种“罕见病”。“由于疲劳、腹痛、背痛、肾功能不全、静脉和动脉血栓形成等非特异性症状,PNH患者很容易被误诊、漏诊。”梁钊表示:“由于医患对PNH缺乏了解,很多患者可能在发病后辗转多个医院才最终确诊,有的患者甚至出现延迟诊断数年的情况。”
据介绍,目前使用较为广泛的治疗方式为糖皮质激素、钙调蛋白抑制剂、输血等对症治疗,部分患者可接受造血干细胞移植等进一步治疗,但整体治疗效果并不理想。虽然近年来抗补体C5疗法的出现使患者的血管内溶血得到控制,但其无法有效抑制血管外溶血。一旦补体抑制剂供给不足,患者也可能面临突破性溶血的风险。因此,患者需要终身、频繁地到医疗机构注射治疗。如何进一步提升PNH的治疗结局和管理模式仍是临床亟需满足的需求之一。
作为一种慢性、多系统、进行性的血液系统疾病,PNH对患者的伤害是终身的,可能造成一系列威胁生命的并发症。梁钊指出:“除了贫血、溶血、骨髓造血功能衰竭等典型的临床症状,患者也面临着数倍于常人的血栓和慢性肾病风险,部分患者还会出现如肺动脉高压、肾功能不全甚至衰竭等严重的并发症。”
牛彩彩摘网首页来自广州的PNH患者李先生(化名)已用上盐酸伊普可泮胶囊。“今年以来我经常头晕、气短、疲劳,有时候爬一两层楼梯都觉得费劲。”他表示:“在医院确诊PNH后,既往环孢素+雄性激素治疗没法改善我的贫血,需要经常回医院输血。我很幸运成为首个使用创新药的患者,期待它能帮我改善病情。”
网友评论更多
25武威s
韩国告急!新冠概念股受资金追捧 分析人士:注意资金炒作风险🐌🐍
2024-09-21 13:31:03 推荐
187****3951 回复 184****8079:惠誉将以色列评级下调至A 展望负面🐎来自庆阳
187****9104 回复 184****1559:大瓜!大学上铺爆料网红研究所所长刘章明🐏来自平凉
157****2761:按最下面的历史版本🐐🐑来自定西
11陇南819
加沙战火或持续至2025年!惠誉下调以色列主权信用评级🐒🐓
2024-09-19 06:01:22 推荐
永久VIP:电影《逆行人生》上映,美团超跌🐔来自玉门
158****1324:热搜第一!女骑手与保安冲突后下跪?杭州警方凌晨通报:骑手为男性!美团也回应🐕来自敦煌
158****6653 回复 666🐖:【中原电子】半导体行业月报:半导体出口管制或再加严,关注国产替代方向🐗来自临夏
43合作zz
外卖员与保安发生冲突,警方通报,美团回应🐘🐙
2024-09-21 02:46:32 不推荐
华亭or:净利扭亏后大手笔分红 闯关科创板前夕 先锋精科回应补流质疑🐚
186****5657 回复 159****5918:上海豫园旅游商城(集团)股份有限公司关于股东部分股份解除质押的公告🐛