皇冠官网平台该论文介绍,蒂莫西综合征是一种严重的多系统疾病,其特征为危及生命的心脏缺陷、自闭症、癫痫和其他神经精神症状。CACNA1C基因编码参与钙细胞信号传导的蛋白(钙通道),已被发现与这种疾病有关,或是一个潜在的治疗靶标。
而已有研究表明,大脑类器官(人类干细胞源的3D类脑组织)或许能用于测试靶向特定疾病中受影响的特异细胞类型的干预手段,因为它们能很好地复现疾病,并预测人体对治疗的反应,从而有望帮助开发有效的疗法。
基于此,在本项研究中,论文通讯作者、美国斯坦福大学Sergiu P. Pa?ca和同事合作,开发出一种利用反义寡核苷酸(短链合成RNA)靶向部分CACNA1C基因的策略,用于减少一个起负面作用的突变通道的表达。为测试这种策略,他们用来自三名蒂莫西综合征患者的人干细胞源类器官创建了一个模型,先将这些类器官移植到年轻大鼠的大脑内,发现这些类器官会生长和发育出成熟细胞类型并与大鼠大脑融合,随后注射反义寡核苷酸发现,钙通道缺陷在这些大脑类器官中得到了修正。
网友评论更多
63韶关o
「NILTE盛大启幕」六月盛夏,济南物流行业...🌛🌜
2024-10-29 18:14:33 推荐
187****3879 回复 184****4697:展会直击|华南国际工业博览会🌝来自河源
187****1544 回复 184****3731:新产品通信 – 仅两张名片大小的嵌入式计算...🌞来自梅州
157****7515:按最下面的历史版本🌟🌠来自潮州
86汕头861
町洋展会直击 | 华南盛会,来?🌡🌤
2024-10-29 10:23:57 推荐
永久VIP:海康微影工业仪表业务正式亮相!由外到内,...🌥来自揭阳
158****6057:产品升级丨欧姆龙微型功率继电器MY-GS-R:L...🌦来自汕尾
158****3089 回复 666🌧:“创新创业三十人专家论坛”走进TCL华星,...🌨来自惠州
83东莞xh
congatec:模块化驱动创新,打开嵌入式应用...🌩🌪
2024-10-30 03:30:48 不推荐
珠海de:英码科技携手昇腾打造“三位一体”智慧化工...🌫
186****2690 回复 159****2777:「精英齐聚 共襄盛举」2024CETOL公差分析...🌬