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而已有研究表明,大脑类器官(人类干细胞源的3D类脑组织)或许能用于测试靶向特定疾病中受影响的特异细胞类型的干预手段,因为它们能很好地复现疾病,并预测人体对治疗的反应,从而有望帮助开发有效的疗法。

十大菠菜导航该论文介绍,蒂莫西综合征是一种严重的多系统疾病,其特征为危及生命的心脏缺陷、自闭症、癫痫和其他神经精神症状。CACNA1C基因编码参与钙细胞信号传导的蛋白(钙通道),已被发现与这种疾病有关,或是一个潜在的治疗靶标。

基于此,在本项研究中,论文通讯作者、美国斯坦福大学Sergiu P. Pa?ca和同事合作,开发出一种利用反义寡核苷酸(短链合成RNA)靶向部分CACNA1C基因的策略,用于减少一个起负面作用的突变通道的表达。为测试这种策略,他们用来自三名蒂莫西综合征患者的人干细胞源类器官创建了一个模型,先将这些类器官移植到年轻大鼠的大脑内,发现这些类器官会生长和发育出成熟细胞类型并与大鼠大脑融合,随后注射反义寡核苷酸发现,钙通道缺陷在这些大脑类器官中得到了修正。


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网友评论更多

  • 46富锦n

    食品添加剂的妖魔化问题至今未能解决,有何高招?🙄🤐

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    187****7532 回复 184****5720:《炉石传说》能否设计出一张真正不会死亡的随从牌?(前提不能新增没有出现过的词条)?🤑来自虎林

    187****2533 回复 184****4450:未来二十年,哪些物理学理论突破将会给人类生活带来深刻的变革?🤒来自密山

    157****9073:按最下面的历史版本🤓🤔来自绥芬河

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  • 27海林358

    如何评价由张翰、孟庆旸主演,根据同名舞剧改编电影《只此青绿》?🤕🤠

    2024-11-02 0-1:27:50  推荐

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    158****8641 回复 666🤣:如果糜芳死守江陵最后城破身死,那么糜芳在现在的游戏中,数值和形象会怎样?🤤来自肇东

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  • 80海伦dn

    为什么 rmvb 格式消失了, 它在技术上比不上 H264 吗?🤥🤧

    2024-11-01 20:56:41  不推荐

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