基于此,在本项研究中,论文通讯作者、美国斯坦福大学Sergiu P. Pa?ca和同事合作,开发出一种利用反义寡核苷酸(短链合成RNA)靶向部分CACNA1C基因的策略,用于减少一个起负面作用的突变通道的表达。为测试这种策略,他们用来自三名蒂莫西综合征患者的人干细胞源类器官创建了一个模型,先将这些类器官移植到年轻大鼠的大脑内,发现这些类器官会生长和发育出成熟细胞类型并与大鼠大脑融合,随后注射反义寡核苷酸发现,钙通道缺陷在这些大脑类器官中得到了修正。
而已有研究表明,大脑类器官(人类干细胞源的3D类脑组织)或许能用于测试靶向特定疾病中受影响的特异细胞类型的干预手段,因为它们能很好地复现疾病,并预测人体对治疗的反应,从而有望帮助开发有效的疗法。
银河贵宾厅在线登录该论文介绍,蒂莫西综合征是一种严重的多系统疾病,其特征为危及生命的心脏缺陷、自闭症、癫痫和其他神经精神症状。CACNA1C基因编码参与钙细胞信号传导的蛋白(钙通道),已被发现与这种疾病有关,或是一个潜在的治疗靶标。
网友评论更多
66义马i
尴尬!中国女排联赛4队热身遭美国球队横扫,对手全是大学生❳❴
2024-11-14 11:59:24 推荐
187****7208 回复 184****1441:许家印说到做到! 恒大为暴力鸟替身开出队史最高年薪❵来自灵宝
187****4436 回复 184****1644:国乒包揽冠军日本仅获银牌 日乒天才神童纷纷惨败❶来自项城
157****4080:按最下面的历史版本❷❸来自巩义
62邓州975
女排又一潜力新星状态全红有机会回国家队,或成李盈莹一生之敌❹❺
2024-11-16 07:09:54 推荐
永久VIP:郎平将祭出纯奥运阵容战强敌!期待不逊李盈莹的她已提前离队❻来自永城
158****1760:中国女排当心!世界女排新格局已出炉,超强3队各有优势❼来自汝州
158****8209 回复 666❽:国乒新王登基!李晓霞接班人苦战7局战胜丁宁夺冠❾来自济源
61十堰vo
体坛世家逆天颜值惊呆网友❿➀
2024-11-15 00:01:12 不推荐
襄阳it:祝福!世界羽坛连日来喜事连连,中日两国四位世界冠军大婚➁
186****4095 回复 159****2099:停球哥因偷戴项链被弃用!?未来恐很难重返国足➂